2023-12-03
REGENXBIO aktualizuje plany strategiczne – złe wiadomości
Po obiecujących zapowiedziach odnośnie terapii genowej firma weryfikuje swoje plany w zakresie prac nad rozwiązaniami dla CLN2.
Więcej informacji w komunikacie prasowym.
Więcej wyjaśnień podczas webinarium z przedstawicielami amerykańskiej organizacji pacjentów BDSRA i rodzinami.
2023-09-01
Terapia genowa
Pozytywne informacje o terapii genowej firmy REGENXBIO w CLN2. Badacze piszą o efektach terapii wdrożonej u jednego dziecka w Brazylii po 6 miesiącach od podania cząsteczki o roboczej nazwie RGX-181. Więcej informacji znajdziecie tutaj.
