Cele działalności:
- ochrona i promocja zdrowia, ze szczególnym uwzględnieniem dziedziny neurologii;
- edukacja na rzecz wszechstronnego rozwoju psychofizycznego i społecznego;
- podnoszenie świadomości społeczeństwa i zarządzanie wiedzą nt. chorób rzadkich, ze szczególnym uwzględnieniem Zespołu Battena;
- aktywność naukowo-badawcza w obszarze ekonomii i zarządzania systemem ochrony zdrowia i zabezpieczenia społecznego w odniesieniu do chorób rzadkich;
- aktywność naukowo-badawcza i dydaktyczna na rzecz rozwoju kompetencji kluczowych w rozumieniu zaleceń Parlamentu Europejskiego i Rady;
- działalność na rzecz osób niepełnosprawnych, zwłaszcza dzieci i młodzieży;
- działalność charytatywna;
- promocja i organizacja wolontariatu.