2026-04-30 (aktualizacja komunikatu z 2026-03-30 po spotkaniu z przedstawicielem firmy Polaryx)
Plan na nowy lek w CLN2: PLX-200 firmy Polaryx
Polaryx rozwija PLX-200 jako doustny lek dla chorób spichrzeniowych, w tym CLN2. PLX-200 jest oparty na gemfibrozylu – czyli leku znanym od lat w leczenia zaburzeń lipidowych, zwłaszcza bardzo wysokich triglicerydów. W programie Polaryx ten związek jest badany w nowym zastosowaniu, dotyczącym chorób neurologicznych.
Spółka publicznie opisuje dziś dwa tory rozwoju dla CLN2:
- SOTERIA — badanie fazy 2 obejmujące kilka chorób jednocześnie: CLN2, CLN3, chorobę Krabbego i chorobę Sandhoffa.
- osobne badanie dla CLN2, również już wcześniej dopuszczone do rozpoczęcia przez FDA.
Firma obecnie koncentruje zasoby na badaniu SOTERIA, do którego planuje włączyć 3 dzieci z CLN2 i 3 dzieci z CLN3. Będąc w badaniu klinicznym nie będzie można przyjmować innych terapii, np. Brineury.
SOTERIA ma być badaniem otwartym i jednoramiennym. To znaczy, że uczestnicy mają otrzymywać badany lek, a badanie nie zakłada klasycznej grupy placebo. W części dotyczącej CLN2 i CLN3 wyniki mają być porównywane z danymi z naturalnego przebiegu choroby, czyli z wcześniejszymi obserwacjami pokazującymi, jak choroba postępuje bez leczenia. Według najnowszego publicznego komunikatu Polaryx start SOTERIA planowany jest na III kwartał 2026 r. w USA. W Europie nieco później, prawdopodobnie w I kwartale 2027 roku.
W marcu 2026 r. PLX-200 dla CLN2 otrzymał od FDA status Fast Track, czyli tzw. szybką ścieżkę. Nie oznacza to zatwierdzenia leczenia. Oznacza natomiast, że FDA uznała ten program za ważny dla ciężkiej choroby z niezaspokojoną potrzebą medyczną, co daje firmie szczególne możliwości: częstszy kontakt z urzędem i szybsze procedowanie dokumentacji w przyszłości.
Jak ma działać PLX-200?
- Substancja nie naprawia ani nie dostarcza brakującego w CLN2 enzymu TPP1. Brak enzymu TPP1 sprawia, że lizosomy (komórkowe „śmieciarki”) nie nadążają z usuwaniem odpadów.
- Zamiast naprawiać jeden konkretny enzym (TPP1), substancja zmusza komórkę do produkcji większej liczby lizosomów i innych enzymów wspomagających oczyszczanie.
- Komórka staje się bardziej wydajna w sprzątaniu „naokoło” głównej blokady. To próba odblokowania całego systemu utylizacji odpadów, a nie tylko jednej maszyny.
- Dzięki temu lek może być testowany w różnych chorobach spichrzeniowych (jak CLN3 czy choroba Krabbego), gdzie brakuje różnych enzymów, ale problemem zawsze jest „zapchany” lizosom.
PLX-200 to nie jest terapia zastępcza (jak Brineura), która podaje enzym TPP1. To próba usprawnienia całego systemu sprzątającego komórkę, żeby radziła sobie lepiej mimo braku tego enzymu. Możliwe, że obecne leczenie Brineurą będzie można uzupełnić o terapię PLX-200 a obie substancje podniosą efektywnosć walki z chorobą. To są jednak tylko przypuszczenia, które będą wersyfikowane wynikami planowanych badań klinicznych. Więcej informacji w publikacji.
Podczas spotkania z przedsawicielką firmy dowiedzieliśmy się o rozważanym scenariuszu potencjalnego zastosowania tego kandydata na lek poza badaniem klinicznym, poza zarejestrowanym wskazaniem (tzw. off-label). W tej sprawie pozostajemy w kontakcie z prof. Patrykiem Lipińskim, który deklaruje otwartość na współpracę, jeśli pojawią się realne podstawy do uruchamiania takich procedur w Polsce.
2025-10-10
Miglustat jako obiecujący lek spowalniający postęp choroby w CLN3
Więcej informacji w publikacji.
2025-01-02
Kwas walproinowy może szkodzić w CLN2 – Depakina, Convulex, Orfiril
Kwas walrpoinowy jako lek przeciwpadaczkowy w CLN2 może po wielomiesięcznej skutecznej terapii zacząć działać wyniszczajaco na organizm, powodując ciężki stan dystoniczny z wysokim tętnem i wysoką temperaturą u chorego. Tylko jego natychcmiastowe odstawienie może poprawić sytuację. Więcej informacji w publikacji.
