1. Badanie o emigracji zdrowotnej w chorobach rzadkich – nadal aktywne i bardzo potrzebne!
Dotyczy rodzin, które kiedykolwiek przynajmniej rozważały wyjazd za granicę (wyjechały, nie wyjechały, wróciły) – pierwszy raz ktoś pyta o te doświadczenia z różnych perspektyw. Mamy możliwość przekuć doświadczenia rodzin w dowody naukowe, które bardzo pomagają w dyskusji z systemem. Ankieta jest obszerna, żeby nie zgubić niczego, co ważne. A żeby też nie zgubić żadnego głosu autorzy badania umożliwili jej wypełnianie etapami (możecie ją zapisać i dokończyć później). Termin zamknięcia badania to 30 września 2026 r.. Każdy głos ma znaczenie, bo jest nas niewelu. Poznaj szczegóły ankiety.
2. Brineura – pozytywna ocena AOTMiT
29 czerwca 2026 r. Rada Przejrzystości AOTMiT pozytywnie oceniła zasadność refundacji leku Brineura (cerliponaza alfa) w leczeniu pacjentów z CLN2. Rekomendacja ma charakter warunkowy – wskazano na konieczność znacznego obniżenia ceny i zastosowania mechanizmu dzielenia ryzyka. Rada nie zgłosiła uwag do projektu programu lekowego.
30 czerwca 2026 r. również Prezes AOTMiT wydał pozytywną rekomendację refundacyjną, warunkując ją znacznym obniżeniem ceny leku oraz dodatkowym mechanizmem dzielenia ryzyka dotyczącym kosztów wszczepienia urządzenia i podawania terapii. Prezes AOTMiT wskazał na ograniczenia skali CLN2 ML jako jedynego narzędzia oceny pacjenta i opowiedział się za całościową oceną jego stanu oraz indywidualnym bilansem korzyści i ryzyka, zamiast stosowania sztywnego progu punktowego. To ogromny sukces rodziców, którzy bardzo merytorycznie wskazywali na rzeczywiste potrzeby pacjentów i ograniczenia przyjętego programu lekowego.
Etap oceny AOTMiT został tym samym zakończony pozytywnie. Obie rekomendacje są warunkowe i nie stanowią jeszcze decyzji o objęciu leku refundacją. Dokumenty trafiły teraz do Ministerstwa Zdrowia (w tym Komisji Ekonomicznej). Spodziewamy się rozmów (negocjacji) między MZ a producentem leku z początkiem września. Oznacza to, że decyzji Ministra Zdrowia prawdopodobnie nie poznamy na dzień 1.10.2026 a dopiero na dzień 1.01.2027 (kwartalne publikacje).
Nadal niepokoją nas zapisy w programie lekowym odnośnie kryteriów oceny pacjentów i decyzji o przyjomowaniu do terapii i kontynuacji leczenia. Próbujemy wpłynąć na poztywne zmiany w tym zakresie. Stąd nasza prośba o Wasze ankiety w zakresie doświadczeń z emigracją – każdej z grup rodzin:
- tych, które wyjechały, nawet jeśli nie zamierzają wracać;
- tych, które wyjechały i wróciły;
- bardzo potrzebujemy głosu rodzin, które na wyjazd się nie zdecydowały, nawet jeśli było to kilka lat temu.
Dajecie nam silne argumenty w rozmowach ze środowiskiem medycznym i Ministerstwem Zdrowia. AOTMIT nas zrozumiał, ale ostateczne decyzje zapadną w Ministerstwie.
Ankiet spłyneło sporo, ale jest jeszcze przestrzeń na kilkanaście. Mocno zachęcamy!
Wpiszcie w jednostce chorobowej CLN2 – to nam pomoże (link do ankiety jest w punkcie 1).
3. Rejestr CLN2
W naszym rejestrze CLN2 pojawia się coraz więcej zgłoszeń. Z jednej strony to smutne, z drugiej pokazuje, że sami możemy zadbać o to, z czym system nadal sobie nie radzi, czyli ilu ma chorych. Jeśli jeszcze się nie zapisaliście, to zapraszamy. Prosimy też o dalsze rozpowszechnianie informacji o bazie, nie chcielibyśmy nikogo zgubić, zwłaszcza, że komunikujemy kluczowe informacje drogą mialową. Poznaj szczegóły.
4. Telefon wsparcia dla rodzin CLN2 „Dobrze, że dzwonisz” – każda zarejestrowana u nas rodzina otrzymuje droga mailową infromację, jak skorzystać z tego rozwiązania. Projekt, dzięki mecentowi lokalnego przedsiębiorcy „Stacja Smaku” z Kaszub, jest dla rodzin nieodpłatny,
