1. Rejestr CLN2
W naszym rejestrze CLN2 pojawia się coraz więcej zgłoszeń. Z jednej strony to smutne, z drugiej pokazuje, że sami możemy zadbać o to, z czym system nadal sobie nie radzi, czyli ilu ma chorych. Jeśli jeszcze się nie zapisaliście, to zapraszamy. Prosimy też o dalsze rozpowszechnianie informacji o bazie, nie chcielibyśmy nikogo zgubić, zwłaszcza, że komunikujemy kluczowe informacje drogą mialową. Poznaj szczegóły.
2. Konferencja w Sejmie RP – 8 czerwca, w przeddzień Światowego Dnia Świadomości Zespołu Battena. Temat konferencji: „Emigracja zdrowotna w oparciu o chorobę CLN2”. Mamy możliwość uczestniczyć w niej w szerszym gronie rodzin. Poznaj szczegóły.
3. Badanie o emigracji zdrowotnej w chorobach rzadkich
Dotyczy rodzin, które kiedykolwiek przynajmniej rozważały wyjazd za granicę (wyjechały, nie wyjechały, wróciły) – pierwszy raz ktoś pyta o te doświadczenia z różnych perspektyw. Mamy możliwość przekuć doświadczenia rodzin w dowody naukowe, które bardzo pomagają w dyskusji z systemem. Ankieta jest obszerna, żeby nie zgubić niczego, co ważne. A żeby też nie zgubić żadnego głosu autorzy badania umożliwili jej wypełnianie etapami (możecie ją zapisać i dokończyć później). Termin zamknięcia badania to 30 czerwca 2026 r.. Każdy głos ma znaczenie, bo jest nas niewelu. Poznaj szczegóły.
4. Nasze stanowisko dla AOTMiT
W związku z procedowanym wnioskiem refundacyjnym dla leku Brineura przekazaliśmy do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) nasze stanowisko w sprawie warunków leczenia dzieci terapią zastępczą (Brineura) w Polsce. To oczywiście nasze sugestie, których Agencja nie musi uwzględnić, ale kluczowe rekomendacje są nastepujące:
• pełen dostęp do leczenia lekiem Brineura,
• podejmowanie decyzji o przyszłości leczenia każdego dziecka w ramach współpracy lekarza z rodzicami – bez narzucania sztywnych punktowych kryteriów i czysto administracyjnych decyzji,
• odejście od kwalifikacji co 6 miesięcy i pierwsza ocena efektów terapii po 24 miesiącach,
• ocenianie skuteczności terapii wieloobszarowo, nie tylko przez pryzmat skali LM (chód i mowa),
• stworzenie sieci ośrodków leczących w liczbie gwarantującej rodzinom rozsądny czas dojazdu na terapię.
5. W połowie czerwca oczekujemy publikacji Analizy Weryfikacyjnej AOTMiT w sprawie refundacji Brineury. Od tego momentu będzie 7 dni na przesłanie uwag i opinii do tej instytucji. Takie uwagi może przekazać każdy – rodzic, lekarz, rehabilitant czy organizacja. Będziemy informować o tym zdarzeniu.
6. Informacja o nowym kandydacie na lek na CLN2. Poznaj szczegóły.
