FDA przyznało lekowi PLX-200 status „szybkiej ścieżki” (Fast Track). To szansa na sprawniejsze procedowanie nowej, doustnej terapii dla pacjentów z CLN2. Prace nad lekiem prowadzi firma Polaryx Therapeutics.
Co warto wiedzieć o PLX-200?
🔹 Inny mechanizm: W przeciwieństwie do Brineury, lek nie zastępuje enzymu TPP1, lecz aktywuje biogenezę lizosomów (ścieżka TFEB). Usprawnia to „sprzątanie” komórek mimo braku enzymu.
🔹 Badanie SOTERIA: Start fazy 2 planowany jest na III kwartał 2026 r. Ośrodki mają powstać w USA i Europie.
🔹 Bez placebo: Skuteczność będzie oceniana w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby.
Więcej informacji na naszej stronie: Rzadka CLN2
